La thérapie prénatale est un domaine émergent très prometteur dans le cadre des maladies génétiques rares. La XLHED est l'une des seules maladies rares au monde à faire l'objet d'un étude clinique thérapeutique prénatal en cours d’inclusion.
Edelife est un essai clinique international multicentrique ouvert de phase 2, portant sur le traitement expérimental prénatal ER004. Seules les femmes enceintes porteuses de XLHED qui attendent un garçon lui-même atteint de XLHED peuvent y participer. Toutefois, les femmes enceintes atteintes d'une dysplasie ectodermique héréditaire confirmée ou bien suspectée peuvent également être éligibles au dépistage. La détection précoce des patients est essentielle.
La participation à Edelife comprendra des visites dans l’un des centres de l’étude clinique. Les femmes enceintes doivent être âgées d'au moins 18 ans et être incluses avant la 24ème semaine de grossesse.
Critères d'évaluation*
Edelife est conçu pour étudier l'efficacité et la tolérance de l'ER004 administré par voie intra-amniotique chez des sujets masculins atteints de XLHED, avant leur naissance. Les critères d'évaluation de l'étude sont les suivants :
Profil de sécurité
À ce jour, le traitement expérimental n'a pas eu d'effets secondaires majeurs, mais il s'agit d'un produit en cours de développement qui peut avoir des effets secondaires encore inconnus à ce jour. La sécurité des participants est toujours notre priorité absolue dans une étude de recherche. En effet, la sécurité de la mère et de l'enfant in utero sera étroitement surveillée. Pour plus d'informations sur les risques et bénéfices potentiels associés au traitement expérimental, veuillez consulter les publications cliniques antérieures et/ou contacter un des médecins investigateurs Edelife.
Une détection précoce est essentielle. Aidez-nous à faire en sorte que les femmes enceintes atteintes d’une XLHED confirmée ou suspectée soient informées de l'existence de l'étude Edelife. Contactez un des centres cliniques Edelife pour inscrire une patiente ou demander plus d'informations.
Références :
1. Schneider, H. ; Hadj-Rabia, S. ; Faschingbauer, F. ; Bodemer, C. ; Grange, D.K. ; Norton, M.E. ; Cavalli, R. ; Tadini, G. ; Stepan, H. ; Clarke, A. ; et al. Protocol for the Phase 2 EDELIFE Trial Investigating the Efficacy and Safety of Intra-Amniotic ER004 Administration to Male Subjects with X-Linked Hypohidrotic Ectodermal Dysplasia. Genes 2023, 14, 153’’
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